基因療法 盲胞恢復部分視力

（法新社華盛頓8日電） 美國科學家今天表示，使

用基因療法重建罹患罕見遺傳性眼盲患者視力，出現新

進展。

基因療法之前已對12名患者進行單眼試驗，於2009

年發表研究成果，這項試驗讓所有患者恢復部分程度視

力，其中6人不再歸類於法定盲。

這項新試驗，注射至參與前試驗的3名患者另隻未

治療的眼睛，在此之後，3人在低亮度下有視力，2人能

在低亮度中避開障礙。

3人皆沒有任何副作用，試驗顯示這項治療安全有

效，不受人體排斥。

賓夕法尼亞大學（University of Penny）的班奈

特（Jean Bennett）領導這項研究，成果發表在「科學

轉譯醫學」（Science Translational Medicine）期刊

。

這種革命性療法是針對「萊伯氏先天性黑蒙症」（

LCA），此病症是為13個基因中的任一個發生缺陷所引

起的視網膜色素病變。LCA的特徵是視力嚴重喪失，嬰

兒期即出現眼球震顫，在20、30多歲就會惡化成完全眼

盲。

班奈特和研究團隊將矯正的基因存放在載體病毒內

，再以針筒注入患者視網膜，感染患部細胞，作法就如

同特洛伊木馬將正確的DNA送進視網膜中。

班奈特說：「病患告訴我們，自從接受基因療法後

生活起了大轉變，他們得以在夜間行走，採買雜物、或

是認得別人的臉，這些都是之前無法做到的。」（譯者

：中央社陳怡君）1