先天失明都有得救,RNA 療法逆天改命

T.T Joyce
·2 分鐘文章

文章來源:Qooah.com

近日,學術期刊《自然-醫學》刊登了一則令先天性失明患者聽後十分振奮的好消息:一位因致盲性基因而失明的患者接受了單次實驗性 RNA 的治療後,他的視力在一年多的時間裡都得到了有效的改善。這是 Perelman School of Medicine 負責開展的臨床試驗,這項研究成功將會大大造福於「Leber 先天性黑蒙症」(LCA)的患者。

據悉,LCA 其實是一種遺傳性視網膜退化疾病,多發病於嬰兒時期,多數遺傳性失明兒童也因其而起。而在會導致這種疾病的發生的18種基因突變中,CEP290 基因則是最常見的一種。而研究人員正是通過一種短鏈 RNA 分子使 CEP290 基因的恢復正常剪接,從而增加眼睛感光細胞中正常 CEP290 蛋白的水平,改善視網膜功能,這樣患者才有重見光明的機會。其實,早在2019年研究團隊就已報告了RNA療法的臨床試驗效果,10名每隔3個月注射一次 sepofarsen 的 LCA 患者,視力得到了有效的改善。而在此次論文研究的對像也是第11名患者的恢復情況也更是讓人欣慰,儘管他在接受治療前已喪失夜間視力,但在接受首次注射也是唯一一次注射的15個月內,研究團隊持續10幾次的測量發現他的視覺功能和視網膜結構都得到了很大的改善。

不過,至於注射的療效也不是立竿見影的,研究專家們發現此 RNA 療法需要一定時間進行生物學作用吸收,患者的視力在一個月後開始改善,但在二個月後視力達到頂峰,且在15個月內都會繼續保持改善。

不得不說,這項臨床研究結果為治療治療其他纖毛功能異常相關的疾病提供了新的機會,更為 LCA 患者們提供了更多重見天日的可能性。

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