CRISPR 基因編輯技術大突破或將可治療更多疾病

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早前已經證實 CRISPR 基因編輯技術可以醫治以往令醫護人員束手無策的疾病,但以往這種技術要求直接將基因組編輯工具打進受影響的細胞內,局限了可以使用情況的情況。但這個問題剛剛得到了突破,據 NPR 報導,研究員發表了新的研究結果,指他們成功將工具打進體內血流進行基因編輯,克服了過去的限制,也將令很多以往難纏的疾病變成可以醫治。

這次研究的目標放在了罹患罕見遺傳病「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」的患者身上。科學家向志願體內打入基因組編輯工具,讓病人的肝臟吸引並在裡面修改基因,達至器官不會再釋出一種有害蛋白質。最終使病人體內該種物質的指素大跌,把他們從這種可以快速摧毀神經和其他組織的疾病中拯救出來。

雖然這次研究的結果成功,但由於只有六名的受驗者,而且團隊尚需要證實這種做法會出現甚麼負面作用,所以暫時這個方法還未能即時推出市場。如果最後結果指出這種方法不會有太大副作用,那麼將可以應用於現在 CRISPR 無法應付的頑疾,比如阿滋海默症和心臟病等。

另一方面,有些人已經開始擔心 CRISPR 會被人濫用,出現大量「設計嬰兒」等的道德問題。雖然把基因組編輯工具輸入體內成功的話,在用途上的確會有很多不確定性,但只要使用得當,它就可以使人類避免和預防很多原來無法解決的疾病苦痛。

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