香港罕見疾病聯盟倡政府就罕見病設藥物試用期

治療脊髓肌肉萎縮症新藥物nusinersen，早前經行政長官林鄭月娥介入，香港罕見疾病聯盟指出，藥物在香港註冊至今超過兩年半，10多名兒童獲安排用藥，成年患者則只有當年向政府爭取引入的周佩珊獲提供治療，仍有10多名成年患者仍未獲醫管局提供治療。 聯盟質疑政府以科研數據及臨床實證不足為托詞，拖延及拒絕為患者提供藥物治療。聯盟聯同相關學者及醫生建議，推行「罕見病藥物試用期」，試用期間患者毋須付藥費，有療效者則由政府繼續資助用藥。聯盟表示，月前已向藥廠提出成年患者試藥構思，獲對方正面回應，促請政府盡快和藥廠磋商，及落實具體方案細節。 對於為何本港只有一名成年患者可獲相關藥物，中大醫學院內科及藥物治療學系腦神經科臨床專業顧問區頴芝表示，當局或未有藥物科研數據及臨床準則判斷患者是否適用有關藥物。她指，國際研究報告顯示，近七成脊髓肌肉萎縮症患者經14個月藥物治療後有成效，建議試用期可訂於14個月。 林鄭月娥2017年親自接收病人周佩珊撰寫引入新藥的計劃書，並承諾會積極跟進。林鄭月娥其後指已與藥廠達成共識，會將治療該病症的新藥物引入香港。