罕見病藥費高達每年數百萬元 林鄭：藥廠須有回報才可繼續研發

【星島日報報道】全港首個罕見病博覽會今午舉行，特首林鄭月娥致辭時指，她的施政理念為與香港「同行」，現時已有六名脊髓肌肉萎縮症(SMA)患者可以用藥，她深感欣慰。有罕見病家長卻感受不到政府與他們「同行」，指出香港連最簡單的罕見病定義仍然欠缺，家長希望申請資助，每次都要經社工審核，手續繁複，促請政府從善如流，減省行政程序。 香港首個罕見病博覽會「罕愛同行」今午舉行，不同罕見病患者出席參與，行政長官林鄭月娥致辭時表示，社會不要過份負面批評藥廠，認為發明一種罕見病藥物，需要經年累月的研發資金，若要繼續研發更多新藥，「無辦法不在市場上取回一些回報」。 林鄭月娥表示，政府和醫管局年初曾為一名脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者引入新藥，至今已有6名患者受惠。她又說罕見病的治療藥價格昂費，如上述藥物每年藥費可高達幾百萬元，同時研發藥物需要長期的資金及科學家的投入，但罕見病患者很少，在藥廠角度而言必須要有回報才能繼續研發。因此，雙方亦推出關愛基金醫療援助項目，資助病人藥費。 林鄭月娥指，「政府有政府的角色要扮演」，不能夠把藥廠「擺上檯」，質疑他們不以便宜價錢惠及病患者。她續稱，早前SMA藥物未註冊前，藥廠已被她的誠意打動，願意引入香港，並在此前提供恩恤計畫免費給六名病患者用藥，政府未來會繼續擴闊藥物資助範圍，並貫徹施政理念「同行」。 不過，患上黏多醣症第四型的周曉燕一家人未感受到林鄭月娥有一起「同行」。周曉燕指，其病每周開支需要十多萬，而現時的資助一般會先協助仍然可以走動的患者，但自己已不良於行未能受惠。周太認為，資助標準不公平，「她這麼差你更加要幫助她」，希望林鄭月娥可以盡快擴闊資助範圍。 周太續稱，現時若要申請不同生活資助，每次均需社工審核，日常照顧病兒已身心俱疲，若行政程序繁複更使家人添煩添亂，故硬著頭皮只取政府每月的三千多元傷殘津貼。周太歸究原因為香港未有罕見病定義，難以有罕見病政策，期望香港終有一天能跟台灣一樣，一張罕見病卡代替一切行政手續。 醫院方面，周曉燕一次發燒入院，不能發聲亦不能按鐘求救，周太希望院方延長自己的探病時間，但醫護拒絕，周太終決定帶女兒離開醫院，免得欠缺支援，認為院方沒有人性化處理每宗個案。

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