科大專家研治家族性阿茲海默症 源頭刪致病突變 緩解病理症狀
家族性阿茲海默症有明確的遺傳病因,但無有效的改善病情的治療方法。科大科學家成功研發了一種新型全腦基因編輯技術,在小鼠模型中有效刪除家族性阿茲海默症的遺傳基因突變,並改善疾病的病理症狀,料此項技術有潛力發展成為阿茲海默症的新型長效治療策略。
香港科技大學有5個研究項目包括「阿茲海默症的基因治療」、「現場顯微成像省時省醫療資源」、「電化學技術處理污水及污泥」、「智慧普適感測器潛力無限」、「人工智能機械人處理精細工序」,獲創新科技署「產學研1+計劃」的撥款資助。
當中「阿茲海默症的基因治療」項目,由科大和香港神經退行性疾病中心的研究團隊開發了一種新型的「一對多」基因編輯策略,用於治療家族性阿爾茲海默症。
中心首席科學家葉翠芬博士指出,阿茲海默症病人中族性阿茲海默症,是最嚴重的一種;病人的腦萎縮及認知行為衰退速度比其他種類更快,而病人身上有逾400個位置可出現基因突變,若治療便需有逾400種針對藥物,市場上暫時缺乏有效治療方案。
她續指,團隊研發的「一對多」基因編輯策略,從源頭刪除致病突變,並在全腦範圍內有效緩解阿茲海默症的病理症狀,又指研究突破了現有策略於臨床上開發及應用的局限,故具有很大潛力改善疾病進程的臨床療法,甚至可擴大應用於家族性阿茲海默症以外的遺傳性疾病中,坦言研發藥物需時較長,望於3至5年內完成臨床開發的第一階段,其後再將技術商業化。
「產學研1+計劃」於2023年10月推出,旨在釋放本地大學科研成果轉化和商品化的潛力,及促進政府、業界、大學及科研界的相關合作,資助領域涵蓋健康及醫藥科學、新材料及新能源、人工智能及機械人、電機及電子工程、工程、先進製造、中醫藥,以及環境農業及海洋生物科技領域。
原文刊登於 AM730 https://www.am730.com.hk/本地/科大專家研治家族性阿茲海默症-源頭刪致病突變-緩解病理症狀/467080?utm_source=yahoorss&utm_medium=referral